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En Cierta Ciencia, de la mano de la genetista Josefina Cano nos acercamos, cada quince días, al trabajo de muchos investigadores que están poniendo todo su empeño en desenredar la madeja de esa complejidad que nos ha convertido en los únicos animales que pueden y deben manejar a la naturaleza para beneficio mutuo. Hablamos de historias de la biología.

Células madre como medicamentos

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Investigadores de la Universidad de Harvard presentaron en un simposio realizado en el pasado mes de abril, y dedicado a la Biología Regenerativa trabajos pioneros que están en marcha para ser aplicados en la medicina.

“Estamos en el epicentro del mundo en lo que significa saber cómo usar el poder de las células madre para el tratamiento de enfermedades”, dice Douglas Melton, profesor de la universidad.

George Daley, decano de la Facultad de Medicina, describe el enorme trabajo que él y otros científicos de la universidad han venido realizando durante los últimos veinte años para lograr modificar mediante la ingeniería, células madre humanas de la sangre. El propósito es transformar el futuro de los transplantes de médula ósea.

El origen de ese constante y pertinaz esfuerzo se sitúa en que a los médicos los mortificaba el sufrimiento de los pacientes con leucemia mieloide crónica que no eran elegibles para un transplante de médula ósea o que no se encontrara un donante adecuado. El transplante es la mejor opción pero no siempre es posible realizarlo.

“Me propuse el objetivo de usar la biología de las células madre para crear un donante universal que no dispare ningún ataque del sistema inmunológico. La verdad es que el propósito real fue hacer células madre de y para cada individuo que pudiera necesitarlas, así todos nos podríamos convertir en nuestros propios donantes”, dice Daley.

Daley y otros investigadores en el campo han continuado sus esfuerzos, modificando genéticamente plaquetas, células rojas y blancas, como también células B y T.

Los resultados pueden ayudar a que los científicos construyan mejores modelos de las enfermedades, algo que se traducirá en nuevos tratamientos para desórdenes de la médula ósea, del sistema inmunológico, el cáncer y muchas otras dolencias.
De hecho, Daley ya ha usado células madre obtenidas de pacientes con un tipo de anemia para el diseño de nuevos medicamentos para tratarla.

“Esperamos que este sea el primero de muchos éxitos futuros”, dice Daley.

El trabajo de laboratorio consiste en lograr producir un tipo de células llamadas células madre pluripotentes inducidas (iPS, por sus siglas en inglés), que se pueden diferenciar en diversos tipos de células sanguíneas. El resultado más notorio será que los costos bajarán mucho y que se podrán obtener a una escala mayor.

Las inmunoterapias contra el cáncer, la conocida como CAR-T, por ejemplo, “han mostrado un éxito increíble en el tratamiento de ciertos tipos de cáncer infantil y de adultos, pero vienen con unas etiquetas de precios exorbitantes. Si nosotros podemos hacer células T a partir de células madre, podemos evitar el obstáculo de la especificidad del paciente, con lo que lograríamos bajar los costos de una forma considerable”.

“Nosotros podemos armar a las células iPS para el ataque”, continúa Daley. “Esto tiene el potencial de revolucionar y democratizar la terapia con células CAR-T”.

En el tratamiento de enfermedades como la diabetes, el uso de la terapia celular podría llevar a prescindir de la insulina inyectada. El trabajo en el laboratorio para lograrlo, consiste en convertir las células madre humanas en células pancreáticas beta, que serán productoras de insulina y que podrán ser usadas para tratar la diabetes.

Con eso se lograría que los pacientes tengan un mejor control del azúcar en la sangre que el que puedan obtener con el monitoreo de la glucosa y el suministro de insulina, sobre todo en aquellos enfermos que no tienen suficientes células beta, o a quienes se les ha removido el páncreas.

En el laboratorio de Melton ya existen células beta funcionales que podrían usarse en quienes lo necesiten. Claro que primero deberán pasar todas las pruebas clínicas para descartar cualquier posible efecto nocivo en las personas y probar su eficacia tal como se espera.

Melton dice que las células beta producidas en el laboratorio son una promesa para resolver dos problemas en el tratamiento de la diabetes tipo 1, donde se trasplantan células productoras de insulina que provienen del páncreas de un donante fallecido.

Primero, dice Melton, su técnica podrá producir la cantidad suficiente de células beta para aliviar el problema crónico de la escasez mundial de donantes. Segundo, el transplante de células, usado ahora, requiere tratar al paciente con medicamentos para suprimir la inmunidad, durante toda la vida. Su método, desarrollado por una compañía que él fundó, consiste en envolver las células obtenidas en el laboratorio en un material permeable que permitirá el paso de hormonas imprescindibles, y por supuesto la insulina, mientras que las protege de la posible detección del sistema inmunológico.

“Nada me indica que no sea posible cambiar el tratamiento de la diabetes usando células en lugar de la insulina”, anota con optimismo Melton.

Y en el terreno doloroso de las articulaciones dañadas los científicos también colocan muchas esperanzas para su regeneración, en el uso de la ingeniería de las células madre.

April Craft, profesora asistente de ortopedia y cirugía en el Hospital Infantil de Boston, cuenta los esfuerzos que su laboratorio está dedicando a la ingeniería de esas células para reparar los cartílagos dañados o degenerados.

Los tratamientos con los que ahora se cuenta tienen sus problemas pues se orientan a reducir el dolor sin mejorar el funcionamiento, porque ya existe pérdida de ciertas propiedades bioquímicas o biomecánicas propias del cartílago normal; o sólo pueden curar un pequeño número de daños.

El viaje no ha sido fácil, cuenta Craft. Algunas de las células madre que han fabricado bien el cartílago en el laboratorio, acaban volviéndose hueso cuando se prueban en ratones. La ingeniería de las células madre no sólo debe producir el tipo preciso de cartílago sino uno que también pueda integrarse bien en el cartílago de la articulación del paciente, funcionar como un cartílago normal, evadir ataques del sistema inmunológico, entre otras características.

“Sabemos qué células de cartílago debemos obtener y para ello tenemos las células madre, que con el uso de la biología del desarrollo como guía, nos llevarán a conseguirlas”, dice Craft. Pronto, ella y su equipo, se moverán al campo de la generación de tejidos de meniscos, ligamentos y tendones.

Todo un conjunto de logros asombrosos, basados en el uso promisorio de la ingeniería genética de las células madre.

Más información en el Blog de Josefina Cano: Cierta Ciencia


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